Carissimi,
vi scriviamo per informarvi che è in corso in Italia uno studi clinico di fase 2/3 randomizzato, in doppio cieco, chiamato "COMPASS", per la valutazione di una nuova terapia enzimatica sostitutiva (DNL-310), capace di attraversare la barriera ematoencefalica, somministrata per via endovenosa, in bambini e adolescenti con sindrome di Hunter.
Lo studio prevede due coorti di arruolamento (forma neuronopatica e forma non neuronopatica)
Lo studio è in fase di arruolamento in tutto il mondo.
In Italia i due centri attivi sono:
- Programma di Errori Congeniti del Metabolismo, Dipartimento di Pediatria, Azienda Ospedaliera Universitaria "Federico II". Prof. Parenti, Tel: +39 0817464364, 0817462673; email: Questo indirizzo email è protetto dagli spambots. È necessario abilitare JavaScript per vederlo.
- Centro di Coordinamento Regionale Malattie Rare, Azienda Sanitaria Universitaria Friuli Centrale (ASU FC). Scarpa, Tel: +39 0432559264; email: Questo indirizzo email è protetto dagli spambots. È necessario abilitare JavaScript per vederlo.
Per maggiori informazioni vi preghiamo di verificare i criteri di inclusone riassunti in allegato e di contattare i Principal Investigator presso i centri
Saluti